Biuletyn Informacji Publicznej

1.

prof. Iwona Hus Instytut Hematologii i Transfuzjologii krwi

W uwadze podkreślono niezaspokojone potrzeby pacjentów z przewlekłą białaczkę limfocytową, u których zastosowano co najmniej 1 linię terapii na co odpowiedzią miałaby być refundacja schematu wenetoklaks + rytuksymab.

2.

Roman Markowski AbbVie Polska Sp. z o.o.

Uwaga 1. Wskazanie komparatorów dla technologii.
Wnioskodawca stoi na stanowisku, że brak porównania ze schematem FCR nie stanowi niezgodności z wymaganiami minimalnymi określonymi w Rozporządzeniu, przywołując treść oraz argumentując sytuację stosunkowo niskim rozpowszechnieniem terapii (stanowiska ekspertów klinicznych, dane NFZ), bezpieczeństwem stosowania (brak danych dotyczących takiego porównania).
Uwaga ta nie wpływa na wnioskowanie z AWA, FCR może stanowić komparator dla ograniczonej subpopulacji pacjentów z przewlekłą białaczką, nie przyjęto założeń, że będzie komparatorem korzystniejszym, bezpieczniejszym lub tańszym.
Uwaga 2. Brak analizy MAIC w AKL wnioskodawcy (dane uwzględnione w AWA)
Wnioskodawca wskazuje potencjalny problem w interpretacji przepisów prawa powołując się na porównanie pośrednie będące rdzeniem analizy klinicznej uprzednio złożonego wniosku, z uwagi na nowsze dane które zostały opublikowane zarówno dla wnioskowanej technologii jak i dla komparatora. Wnioskodawca w uwadze nieprecyzyjnie określa zestawienie jakościowe jako rodzaj porównania pośredniego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, ponieważ Agencja nie oczekiwała wskazanej w podsumowaniu uwagi konieczności uwzględnienia wyników analizy SLR-ITC 2018 jako głównych, niewątpliwie stanowi to cenne, dodatkowe źródło informacji, metodologia porównania została oceniona jako prawidłowa. Zgodnie z wytycznymi AOTMiT w przypadku braku możliwości przeprowadzenia porównania pośredniego przez wspólne ramię referencyjne (badania bez grupy kontrolnej) można rozważyć wykorzystanie innych metod, takich jak: proste zestawienie badań bez dostosowania (ang. naïve comparison); porównanie z danymi historycznymi (ang. benchmarking with historical controls); porównanie wyników badań po korekcie o różnice w charakterystyce populacji – dopasowaniu populacji (ang. matching-adjusted indirect comparison). s. 25, https://www.aotm.gov.pl/wytyczne/2016
Uwaga 3. Błąd oceny wiarygodności załączonego dowodu naukowego.
Wnioskodawca uważa, że Agencja błędnie proponuje w swoim komentarzu ocenę domen dotyczących jakościowej i ilościowej syntezy wyników w ramach jednego z włączonego przez wnioskodawcę opracowania wtórnego.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, ponieważ opracowanie jest złożonym dowodem, w którym zastosowano różne techniki analityczne.
Uwaga 4. Błąd oceny wiarygodności badania klinicznego.
Wnioskodawca wyjaśnił procedury zastosowane w badaniu klinicznym, obejmujące możliwość cross-over w ramach podbadania i odrębnej analizy.
Uwaga została uznana za zasadną, nie wpływa jednak na wnioskowanie z AWA
Uwaga 5. Błąd oceny wiarygodności badania klinicznego.
Wnioskodawca stoi na stanowisku, że brak oceny punktów końcowych w dalszych analizach cząstkowych przez niezależną komisję nie stanowi ograniczenia, argumentując to pozycją wnioskowanej technologii w wytycznych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, Agencja podtrzymuje stanowisko dotyczące prawidłowej identyfikacji ograniczeń.
Uwaga 6. Wyliczenie zrównania kosztów terapii Wnioskodawca przedstawił odmienną interpretację przepisów prawa
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA, wyliczenia zostały przeprowadzone zgodnie z przyjętą interpretacją zapisów przez Agencję
Uwaga 7. Uwagi do zapisów programu lekowego Wnioskodawca argumentuje wprowadzenie w proponowanym programie modyfikacji w porównaniu do obecnie obowiązującego poprawą interpretacji samych zapisów oraz stosowaniem w praktyce klinicznej.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA