Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Krzysztof Kornas Astrazeneca

Uwaga 1. jest stanowiskiem wnioskodawcy dotyczącym zasadności wyodrębnienia grupy limitowej dla rawulizumabu. W analizach nie wykazano dodatkowego, względem ekulizumabu, efektu zdrowotnego, co jest wymagane do wyodrębnienia leku do nowej grupy limitowej, zgodnie z art. 15 ust. 3 ustawy o refundacji. Dodatkowo należy zwrócić uwagę, że w stanowisku Rady Przejrzystości wydanym do poprzednio prowadzonego postępowania wskazano za zasadne objęcie refundacją rawulizumabu we wspólnej grupie z ekulizumabem. Należy również wskazać, że w Agencji prowadzono ocenę zasadności modyfikacji postępowania dotyczącego ekulizumabu gdzie wykazano, że u 1/3 pacjentów można bezpiecznie odstawić ekulizumab a u kolejnej 1/3 zwiekszyć dwukrotnie interwał dawkowania.

Uwagi 2. i 3. stanowią odniesienie do uwag eksperta ankietowanego przez Agencję. Agencja jest zdania, że należy rozważyć pokrycie kosztów szczepień przez podmiot odpowiedzialny, zarówno w przypadku stosowania ekulizumabu jak i rawulizumabu. Należy zwrócić uwagę, że wskazane produkty rozliczeniowe przez zgłaszającego uwagi nie zawierają specjalistycznych badań genotypu, mającego bezpośredni wpływ na rokowanie. W ocenie Agencji był wniosek MZ, w którym rozważano poszerzenie pakietu diagnostycznego.

Uwaga 4. dotyczy metodyki szacowania populacji. Analitycy podtrzymują ważność ograniczenia zgłoszonego w analizie wpływu na budżet, punktem wyjścia do szacunków wnioskodawcy były dane dla programu lekowego, a nie rzeczywistej populacji mogącej się do niego kwalifikować. Analitycy w ramach badania rzeczywistej praktyki klinicznej przeprowadzonego na podstawie analizy danych sprawozdawczo-rozliczeniowych wykazali zwiększający się udział pacjentów leczonych w programie wskazując na wysycenie populacji docelowej.

Uwaga 5. dotyczy nie uwzględnienia populacji o masie ciała 5-10 kg. W modelu wnioskodawcy błędnie założono zerowy udział tych pacjentów, analiza Agencji wykazała udział ponad 8% tak zdefiniowanej subpopulacji pacjentów w chwili rozpoczęcia leczenia w ramach programu. W związku z powyższym należy uznać źródło danych do konstrukcji założeń w analizie wnioskodawcy za wadliwe.

Uwaga 6. dotyczy komparatorów właściwych dla analiz. Analitycy podtrzymują stanowisko wyrażone w AWA, istnieją pewne subpopulacje pacjentów gdzie alternatywną technologią dla rawulizumabu obok ekulizumabu są plazmaferezy. W tym miejscu należy też zaznaczyć, że analitycy wybór ekulizumabu oceniają prawidłowo a plazmaferezy mogłyby być komparatorem dodatkowym.

Uwagi 7. i 8. dotyczą ograniczeń zgłoszonych do analizy klinicznej. Ograniczenia przedstawione w AWA są uzasadnione, uwagi wnioskodawcy nie mają wpływu na wnioskowanie. Agencja zwraca uwagę, że proces ubiegania się o refundację jest rozłączny wobec procesu rejestracyjnego, o którym mowa w uwadze.

Uwaga 9. dotyczy zastrzeżeń odnośnie przyjętych przez wnioskodawcę udziałów technologii wnioskowanej w populacji docelowej. Wnioskodawca nie wskazał uprawnionego źródła informacji, ani zestawu danych pozwalających na weryfikację przyjętych założeń. Brak możliwości wnioskowania o wiarygodności przedstawionych informacji.

Uwaga 10. dotyczy technicznego zastrzeżenia odnośnie szacowanej wielkości sprzedaży opakowań. Agencja podtrzymuje stanowisko - w zakładce „PL_Wyniki” zawartość tabel zatytułowanych „Opakowania, których koszt poniesie płatnik publiczny” zależna jest od parametru RSS (RAW) – komórka D3.

Uwaga 11. stanowi potwierdzenie zasadności uwagi do treści programu lekowego zgłoszonej przez analityków Agencji. Uwaga dotyczyła wyłączenia z leczenia ekulizumabem pacjentów z rzadkimi postaciami aHUS spowodowanymi defektami enzymatycznymi.

Uwaga 12. dotyczy aprobaty wobec wyrażonego w AWA stanowiska dotyczącego refundacji dwóch substancji z grupy inhibitorów białka C5.

Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

2.

Ryszard Grenda

Zgłaszający przedstawił prywatne stanowisko wobec ocenianej technologii

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.