Biuletyn Informacji Publicznej

1

prof. dr hab. Tomasz Sacha

Uwaga 1. dotyczy nieuwzględnienia w analizie busulfanu, etopozydu, dakarbazyny i melfalanu. W uwadze wskazano na niezasadność stosowania ww. substancji w ramach leczenia PV (z wyjątkiem busulfanu) ze względu na brak zaleceń towarzystw naukowych.

Należy jednak mieć na uwadze, iż w ramach prac nad AWA nie uzyskano żadnych opinii eksperckich, analitycy Agencji nie mogli zweryfikować, czy wszystkie refundowane w Polsce substancje we wnioskowanym wskazaniu rzeczywiście są stosowane. W związku z powyższym opierano się na dostępnych informacjach (tj. wytycznych klinicznych i Obwieszczeniu MZ).

Warto też podkreślić, iż w przytoczonej w uwadze tabeli 10. w AWA, analitycy Agencji wskazali, iż określone przez wnioskodawcę kryteria włączenia do przeglądu systematycznego w zakresie typu włączanych badań mogły ograniczać możliwość porównania wnioskowanej technologii ze wszystkimi substancjami obecnie refundowanymi w PL we wnioskowanym wskazaniu. Włączanie wyłącznie badań o najwyższej wiarygodności zamiast badań o najwyższej dostępnej wiarygodności nie dawało możliwości włączenia do AKL wnioskodawcy potencjalnych niższej wiarygodności niż RCT porównujących skuteczność i bezpieczeństwo ruksolitynibu z częścią substancji refundowanych w Polsce w leczeniu PV.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 2. dotyczy ograniczeń AKL. W pierwszej części wskazano na słuszność ograniczenia, w ramach którego wskazano, iż przedstawione przez wnioskodawcę porównania w znacznej większości dotyczą interwencji, które nie są komparatorami dla wnioskowanej technologii.

W drugiej części uwagi odniesiono się do ograniczenia wskazanego przez analityków Agencji dotyczącego nieuwzględnienia w analizie busulfanu, etopozydu, dakarbazyny i melfalanu, które są aktualnie refundowane w Polsce we wnioskowanym wskazaniu. W uwadze wskazano na niezasadność stosowania ww. substancji w ramach leczenia PV (z wyjątkiem busulfanu) ze względu na brak zaleceń towarzystw naukowych.

Należy mieć na uwadze, iż w ramach postępowania nie uzyskano żadnych opinii eksperckich, analitycy Agencji nie mogli zweryfikować, czy wszystkie refundowane substancje we wnioskowanym wskazaniu rzeczywiście są stosowane, w związku z czym opierano się na dostępnych informacjach (tj. wytycznych klinicznych i Obwieszczeniu MZ).

Ponadto, w uwadze wskazano na brak możliwości porównania ruksolitynibu z ww. substancjami, natomiast należy podkreślić, iż kryteria włączenia do AKL wnioskodawcy ograniczały przeprowadzone wyszukiwanie, bo badań najwyżej wiarygodności, tym samym nie dawały możliwości sprawdzenia istnienia oraz włączenia potencjalnych badań niższej wiarygodności opisujących takie porównanie.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3. dotyczy ograniczeń AE wskazanych przez analityków Agencji, również odnoszących się do braku porównania ruksolitynibu z częścią refundowanych we wnioskowanym wskazaniu w Polsce substancji (tj. dakarbazyny, etopozydu i melfalanu). Analogicznie do uwag nr 1 i 2 wskazano na niestosowanie ww. substancji w praktyce klinicznej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2/p>

Sebastian Bojków

W uwadze 1. wnioskodawca odniósł się do przedstawionych w AWA wcześniejszych ocen produktu leczniczego Jakavi, w ramach RDTL. Wnioskodawca podkreślił, iż czerwienica prawdziwa oraz mielofibroza to oddzielne jednostki chorobowe oraz wskazał, iż ocena w ramach programu lekowego dotyczyła mielofibrolizy.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

W uwadze 2. wnioskodawca przedstawił dodatkowe uzasadnienie dotyczące niespójności dotyczących zakresu substancji czynnych, ujętych w poszczególnych analizach w ramach najlepszej dostępnej terapii (BAT).

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Uwaga 3. dotyczy ograniczenia wskazanego w AWA, odnoszącego się do populacji włączonej do badań uwzględnionych w AKL. Wnioskodawca przedstawił dodatkowe wyjaśnienia wątpliwości wskazanych przez analityków Agencji. Wskazano na rutynową praktykę kliniczną stosowania hydroksymocznika (HU) u pacjentów z PV, u których wystąpiła oporność lub nietolerancja na leczenie HU.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

W uwadze 4. przedstawiono dodatkowe wyjaśnienia odnoszące się do pominięcia w ramach AE oszacowań przedstawionych z perspektywy wspólnej.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

W uwadze 5. wnioskodawca potwierdził wystąpienie błędu technicznego w modelu ekonomicznym polegającym zaciąganiu wartości progu efektywności kosztowej z błędnej komórki

W uwadze 6. wnioskodawca skomentował ograniczenia AWB wskazane przez analityków Agencji, odnoszące się do oszacowań liczebności populacji docelowej Wnioskodawca powtórzył argumentację dotyczącą wyboru wykorzystanych do obliczeń źródeł danych.

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.