Utworzono: wtorek, 16, maj 2023 18:12 | Poprawiono: wtorek, 08, sierpień 2023 14:53

Nazwa produktu leczniczego/świadczenia:

Crysvita, Burosumab, roztwór do wstrzykiwań, 10mg, 1 fiolka, GTIN: 05038903003915;Crysvita, Burosumab, roztwór do wstrzykiwań, 20mg, 1 fiolka, GTIN: 05038903003922;Crysvita, Burosumab, roztwór do wstrzykiwań, 30mg, 1 fiolka, GTIN: 05038903003939;

Wskazanie:

we wskazaniu wynikającym ze złożonego wniosku i treści uzgodnionego programu lekowego

Podstawa prawna zlecenia MZ: art. 35 ust. 1 ust. ref.

Znak pisma zlecającego, sygnatura i data wpłynięcia do AOTM:

PLR.4500.528.2023.13.ELA, PLR.4500.529.2023.17.ELA, PLR.4500.530.2023.13.ELA; 15.05.2023

Zlecenie dotyczy:

Przygotowania analizy weryfikacyjnej AOTMiT; stanowiska Rady Przejrzystości; rekomendacji Prezesa Agencji

Analizy Wnioskodawcy:

pdfAnaliza problemu decyzyjnego do zlecenia 44/2023
pdfAnaliza kliniczna do zlecenia 44/2023
pdfAnaliza ekonomiczna do zlecenia 44/2023
pdfAnaliza wpływu na system ochrony zdrowia do zlecenia 44/2023
pdfAnaliza racjonalizacyjna do zlecenia 44/2023
pdfUzupełnienie do zlecenia 44/2023

Analiza Weryfikacyjna Agencji:

pdfAnaliza weryfikacyjna Agencji do zlecenia 44/2023

Uwagi do Analiz:

Termin zgłaszania uwag upływa: 28.07.2023r.

MS WordFormularz zgłaszania uwag do analizy weryfikacyjnej zlecenia 44/2023

  • Informacja dotycząca przetwarzania danych osobowych zawartych w DKI

    • Komentarz do uwag do upublicznionej analizy weryfikacyjnej:

    Nr analizy weryfikacyjnej

    OT.423.1.18.2023
    Tytuł analizy weryfikacyjnej

    Wniosek o objęcie refundacją leku Crysvita (burosumab) w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH) (ICD 10E.83.3)"
    Zgłaszający uwagi
    Treść uwagi
    Komentarz AOTM
    STATUS

    Michał Opuchlik

    pdf 01
    Plik PDF


    Rozdz. 4.3 (str. 50)
    W uwadze odniesiono do komentarza analityków Agencji dotyczącego braku długoterminowych wyników skuteczności i bezpieczeństwa burosumabu.

    Rozszerzono argumentację podaną w analizach. W oparciu m.in. o wynik badań CL201 i CL 205, danych z publikacji Glorieux 2022 oraz opinię profesora Colina Farquharsona wskazano na długoterminowe korzyści wynikające ze stosowania burosumabu obserwowane w dorosłym życiu.

    Biorąc pod uwagę, iż najdłuższe okresy obserwacji uwzględnione w opublikowanych dotychczas badaniach wyniosły ok. 3 lata, analitycy Agencji podtrzymują stanowisko o braku długoterminowych danych dotyczących wpływu burosumabu na odległe powikłania XLH.

    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.


    Rozdz. 5.3.1 (str. 64)
    X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X  X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X   X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X 
    Uwaga zasadna.
    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Rozdz. 5.3.2 (str. 65)
    W uwadze odniesiono się do komentarza analityków Agencji w sprawie niepewności uwzględnionych wartości użyteczności.
    W uwadze powtórzono argumentację przedstawioną w analizach wskazując na wiarygodność uwzględnionych wartości oraz podkreślono brak dostępnych badań z udziałem opiekunów czy chorych na XLH.
    Analitycy Agencji pozostają przy stanowisku, iż z uwagi na brak danych dotyczących jakości życia pozwalających na bezpośrednie oszacowanie wartości użyteczności oraz fakt, iż wartości użyteczności uwzględnione w analizie podstawowej mogą nie odpowiadać populacji polskiej należy wskazać na niepewność uwzględnionych wartości.

    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

    Rozdz. 5.3.2 (str. 65)
    W uwadze odniesiono się do komentarza analityków Agencji w sprawie braku uwzględnienia w analizach części produktów sprowadzanych w ramach importu docelowego. Wskazano, iż uwzględniono produkty, dla których w domenie publicznej odnaleziono dane kosztowe. Podkreślono również, iż X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X X XX X X X X X X X X X 
    Analitycy pozostają przy stanowisku, iż ze względu na refundację w ramach importu docelowego we wnioskowanym wskazaniu, zidentyfikowane produktu mogłoby zostać uwzględnione w analizie wnioskodawcy.

    Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

     

    		 Rozpatrzono

    Stanowisko Rady Przejrzystości:

    pdfSRP 82/2023 do zlecenia 44/2023
    (Dodano: 02.08.2023 r.)

    Rekomendacja Prezesa:

    pdfRekomendacja 83/2023 do zlecenia 44/2023
    (Dodano: 08.08.2023 r.)

    hr

     

    go to zlecenie