Biuletyn Informacji Publicznej

Michał Opuchlik

Uwagi

Uwaga 1 dotyczy możliwości zastosowania ewerolimusu u pacjentów z TSC. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 2 dotyczy mediany liczby leków stosowanych przed randomizacją i w trakcie badania. Wnioskodawca doprecyzował, że zmiana leków wystąpiła przed okresem 4 tygodni poprzedzających badanie kliniczne, a nie w momencie rozpoczęcia terapii kannabidiolem. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 3 dotyczy dawki kannabidiolu przyjętej w modelu dla analizy ekonomicznej i wpływu na budżet. Ad 1. Oceniany projekt programu lekowego dopuszcza zastosowanie dobowej dawki kannabidiolu u pacjentów z TSC pomiędzy 10 a 25 mg/kg masy ciała pacjenta. Jednak w jedynym randomizowanym badaniu klinicznym przeprowadzonym w ocenianej populacji, GWPCARE6, kannabidiol był podawany w dawce 25 mg/kg/dobę. Nie odnaleziono dowodów wystarczającej jakości, które jednoznacznie pozwoliłyby wnioskować, iż niższe dawki (i jakie niższe dawki) pozwolą uzyskać efekty zdrowotne, które uzyskano w badaniu GWPCARE6, co opisano w AWA. Ad 2. Przedstawione dowody powinny odnosić się wyłącznie do populacji pacjentów z TSC, ponieważ skuteczność i bezpieczeństwo tych samych leków stosowanych w innych jednostkach chorobowych może być inna. Szczegółowe uzasadnienie przedstawiono w AWA. Ponadto, jeżeli wnioskodawca korzysta z danych nieopublikowanych, dane te powinny zostać przekazane Agencji, czego pomimo skierowanej prośby nie zrobiono. Ad 3. Przegląd badań RWE wskazuje jedynie, że nie ma danych pozwalających jednoznacznie stwierdzić, jaka dawka kannabidiolu była stosowana u pacjentów z TSC, co opisano w AWA. Nie ma podstaw do wysuwania innych wniosków. Ad 4. Prawdą jest, że celem analizy ekonomicznej oraz wpływu na budżet jest modelowanie wyników ekonomicznych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Jednakże analiza ekonomiczna opiera się na udowodnionej skuteczności leku. Nie odnaleziono wiarygodnych danych pozwalających stwierdzić, że dawki niższe (i jakie dawki) będą równie skuteczne jak dawka zastosowana w badaniu klinicznym GWPCARE6. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 4 dotyczy znacznego obciążenia chorobą. Wnioskodawca wskazuje, że oceniana jednostka chorobowa jest chorobą rzadką i ciężką, a liczebność populacji niewielka, co może stanowić uzasadnienie dla przekroczenia progu opłacalności. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 5 dotyczy diagnostyki TSC Wnioskodawca wskazuje właściwe kryteria diagnostyczne dla TSC. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 6 dotyczy produktów leczniczych refundowanych u pacjentów z TSC. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 7 dotyczy biomarkerów pozwalających na monitorowanie stanu pacjentów. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Uwaga 8 dotyczy uwzględnienia opiekunów w analizie Wnioskodawca wskazuje, że w przypadku padaczki w przebiegu TSC zasadne jest uwzględnienie spadku w zakresie jakości życia opiekunów. Analitycy Agencji zwracali jedynie uwagę w AWA, że brak uwzględniania opiekunów powoduje znaczną zmianę wyników. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.