Biuletyn Informacji Publicznej

1.

dr n. med. Ewa Chmielowska Ordynator Pododdziału Chemioterapii i Oddziału Chemioterapii Jednodniowej w Specjalistycznym Szpitalu Onkologicznym NU-MED sp. z o.o. w Tomaszowie Mazowieckim

W uwadze omyłkowo przedstawiono uwagi do AWA w rubryce dotyczącej analiz wnioskodawcy.
W uwadze przedstawiono własne doświadczenia związane ze stosowaniem durwalumabu w ramach otwartego dostępu do leku i pokrótce omówiono wyniki leczenia u 7 pacjentów.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

Krzysztof Kornas Dyrektor ds. Refundacji i Rozwoju Rynku AstraZeneca Pharma Poland Sp. z o.o.

Rozdział 3.6, rozdz. 4.3 str. 48 oraz rozdz. 14, tabela 45.

Dotyczy: komentarza Agencji odnośnie do wyboru komparatora, w tym pozostałych opcji terapeutycznych wymienionych przez eksperta oraz wytyczne kliniczne.
Wnioskodawca podkreślił, że jedynym zasadnym komparatorem dla schematu durwalumabu w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną jest skojarzenie gemcytabiny z cisplatyną.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 4.3 str. 48.

Dotyczy ograniczeń analizy klinicznej wskazanych przez analityków Agencji: wykluczenia z badania TOPAZ-1 pacjentów z rakiem brodawki Vatera i związany z tym brak dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo ocenianej terapii w tej populacji pacjentów.
W uwadze podkreślono, że badanie TOPAZ-1 stanowiło podstawę rejestracji durwalumabu w rozpatrywanym wskazaniu w szerokiej populacji pacjentów z rakiem dróg żółciowych, bez zawężenia do konkretnych lokalizacji, natomiast chorych z rakiem w obrębie brodawki Vatera uwzględniano w badaniu MEDITREME.
Analitycy podtrzymują stanowisko w powyższym zakresie, badanie MEDITREME nie spełniało kryteriów włączenia do przeglądu wnioskodawcy, z tego też względu wnioskodawca w AKL (str. 15) podkreślił, że: wyniki badania MEDITREME nie stanowią wiarygodnej podstawy do oceny efektywności klinicznej zastosowania durwalumabu w leczeniu raka dróg żółciowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Rozdz. 5.3.1. str. 59 + rozdz. 5.4., str. 62.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie do modelowania funkcji przeżycia całkowitego (OS) w modelu.
Podkreślono, że w analizie podstawowej uwzględniono funkcje przeżycia OS najlepiej dopasowane do danych z badania TOPAZ-1 oraz pozwalające w wiarygodny sposób prognozować przeżycie poza okres obserwacji tego badania.
Analitycy podtrzymują stanowisko, iż przyjęty parametr wiąże się z niepewnością.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 37. str. 58-59 oraz str. 62.

Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie do długości horyzontu czasowego w analizie ekonomicznej wnioskodawcy i założeń dotyczących horyzontu przyjętych w rekomendacji PBAC.
Przedstawiono argumenty uzasadniające prawidłowość wyboru długości horyzontu czasowego w analizie ekonomicznej. Analitycy Agencji pozostają na stanowisku, że przyjęty horyzont, jak wskazano w AWA (Tabela 37, kolumna: wynik oceny), jest prawidłowy, natomiast informacje z rekomendacji PBAC przedstawiono w celach poglądowych. .
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

Tabela 37. str. 59 + rozdz. 5.3.1. str.60.

Dotyczy: wykorzystania norm kanadyjskich przy ocenie wag użyteczności modelu.
Przedstawiono dodatkowe informacje, które nie zostały zawarte w przekazanych analizach, dotyczące porównania wag użyteczności określonych na podstawie polskich norm i kanadyjskich, na podstawie którego, w ocenie przekazującego uwagę, założenie przyjęte w AE wydaje się być podejściem konserwatywnym. Należy zauważyć, że w przekazanej AE zaznaczono, iż nie ma możliwości uzyskania danych z badania TOPAZ-1 skalkulowanych z uwzględnieniem norm polskich.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

Iga Rawicka Prezes Fundacji EuropaColon Polska

Uwagi ogólne.

W uwadze podkreślono potrzebę wczesnej diagnozy raka dróg żółciowych i ograniczone możliwości leczenia choroby zaawansowanej. Zwrócono uwagę, iż zastosowanie immunoterapii zwiększa przeżycie i daje nadzieję pacjentom na normalne funkcjonowanie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

s. 24.

W uwadze poinformowano o prowadzeniu działań edukacyjnych, celem wcześniejszej diagnozy raka dróg żółciowych u chorych, zwrócono także uwagę na potrzebę dostępu do immunoterapii w leczeniu zaawansowanej postaci choroby.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

dr n. med. Rafał Becht

Uwaga ogólna.

Podkreślono niekorzystne rokowanie i późną diagnozę raka dróg żółciowych, przytoczono także wyniki badania TOPAZ-1 wskazujące na korzyści z leczenia durwalumabem.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.