Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Wojciech Raczyński Ferring Pharmaceuticals Poland

Komentarz do uwagi 1. str. 4/6 oraz do pisma przewodniego str. 5/6.
Wnioskodawca wskazuje na brak możliwości porównania budezonidu MMX z innymi GKS ogólnoustrojowymi. Przykładem jest badanie Schoon 2005, w którym porównano Budezonid 9 mg z prednizolonem u pacjentów z chorobą Leśniowskiego Crohna. Dodatkowo należy zaznaczyć, że budezonid stosowany u pacjentów z chorobą Leśniowskiego Crohna charakteryzuje się modyfikowanym uwalnianiem substancji czynnej, odmiennym niż w przypadku stosowania budezonidu MMX u pacjentów z WZJG, co nie jest jednak równoznaczne z różnicami w występowaniu systemowych działań niepożądanych.

Komentarz do uwagi 5. str. 5/6 oraz do pisma przewodniego str. 4/6.
Zgodnie z cytowanymi światowymi wytycznymi – tab. 8., str. 16 AWA, każdy pacjent z łagodną do umiarkowanej postacią WZJG po osiągnięciu remisji z zastosowaniem preparatów 5-ASA i/lub steroidów powinien być leczony podtrzymująco. W przypadku braku odpowiedzi na leczenie ww. metodami, w dalszej kolejności, zaleca się rozważenie terapii z udziałem leków immunosupresyjnych (azatiopryna) i/lub leków biologicznych (przeciwciał przeciwko TNF-α).

Komentarz do uwagi 5. str. 5/6 oraz do pisma przewodniego str. 4/6.
Oszacowaną w ramach obliczeń AOTMiT cenę progowa Budezonidu MMX można traktować jako wariant alternatywny do obliczeń wnioskodawcy. Przyjęty w obliczeniach Agencji sposób dawkowania jest zgodny z założeniami przyjętymi przez wnioskodawcę, natomiast nieuwzględnienie kosztów/efektów działań niepożądanych wynika z ograniczeń przedstawionych w AWA – rozdz. 4.4. „Ocena modelu wnioskodawcy” oraz krótkiego horyzontu dla obliczeń własnych.

Komentarz do uwag 2, 3, 4, 6.
Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA.

Komentarz do pisma przewodniego str. 1/6.
W tabeli 9., str. 19 AWA; w pkt. 2. ograniczeń do modelu wnioskodawcy str. 48 AWA oraz w tab. 56., str. 67 AWA uwzględniono opinie ekspertów w przedmiotowej sprawie.

Komentarz do pisma przewodniego str. 2/6.
Uwaga zasadna, w AWA zamieszczono wytyczne PTGE z 2013 roku z pominięciem aktualizacji z 2015 roku. Jednocześnie kluczowe kwestie odnoszące się do stosowania budezonidu w WZJG zawarte w rekomendacji PTGE z 2015 roku zostaną uwzględnione w prezentacji na posiedzeniu RP w dniu 4 września.

Komentarz do pisma przewodniego str. 3/6.
Prof. dr hab. Jarosław Reguła (Konsultant Krajowy w dziedzinie gastroenterologii) w przekazanym stanowisku podkreślił istnienie zależności miedzy czasem stosowania i dawką steroidów a ryzykiem powikłań: „…istnieje zależność miedzy czasem stosowania i dawką steroidów a ryzykiem powikłań. Ze względu na istotną różnicę w biodostępności preparatu budezonid MMX – należy spodziewać się znacznie mniejszego ryzyka powikłań. Czy jest ono akurat dokładnie 7-krotnie niższe – to trzeba by przeprowadzić dokładne badania porównawcze – które jednak ze względu na konieczny punkt końcowy (powikłania odległe)) nie są uzasadnione. Należy przyjąć, że ryzyko powikłań steroidoterapii jest bardzo istotnie niższe.”

Komentarz do uwagi 1. str. 3/4.
Uwaga odnosi się do stanowiska Rady Przejrzystości nr 256/2013 z dnia 9 grudnia 2013 r.

Komentarz do uwagi 2. str. 3/4.
Uwaga zasadna, zgodna z informacjami zawartymi w AWA – rozdz. 3.1.1.”Interwencje rekomendowane i stosowane we wnioskowanym wskazaniu”.

Komentarz do uwagi 3. str. 3/4.
Uwaga zasadna, jednak nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Budenofalk 3 mg, kapsułki dojelitowe, twarde jest wskazany w chorobie Leśniowskiego-Crohna o łagodnym i umiarkowanym nasileniu obejmującym jelito kręte i (lub) okrężnicę wstępującą. Budenofalk pianka doodbytnicza 2 mg/dawkę jest wskazany w leczeniu czynnego, wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, ograniczonego do odbytnicy i esicy.

Komentarz do uwagi 4. str. 3/4.
Schoon 2005 jest przykładem randomizowanego badania porównującego długookresowy profil bezpieczeństwa budezonidu o przedłużonym uwalnianiu z innymi GKS ogólnoustrojowymi.

Komentarz do uwagi 5. str. 3/4.
Ograniczenia AOTMiT zostały sformułowane na podstawie zebranych dowodów, w tym: odnalezionych badań i rekomendacji klinicznych oraz opinii eksperckich. Ograniczenia wskazują na niepewność przyjętych przez wnioskodawcę założeń w modelu ekonomicznym, które należałoby przetestować w analizie wrażliwości.

Komentarz do uwagi 6. str. 4/4.
Oszacowaną w ramach obliczeń AOTMiT cenę progowa Budezonidu MMX można traktować jako wariant alternatywny do obliczeń wnioskodawcy. Przyjęty w obliczeniach Agencji sposób dawkowania jest zgodny z założeniami przyjętymi przez wnioskodawcę, natomiast nieuwzględnienie kosztów/efektów działań niepożądanych wynika z ograniczeń przedstawionych w AWA – rozdz. 4.4. „Ocena modelu wnioskodawcy” oraz krótkiego horyzontu dla obliczeń własnych.

Komentarz do uwagi 6. str. 4/4.
Informacja o liczbie pacjentów u której wnioskowana technologia jest obecnie stosowana pochodzi od wnioskodawcy.

Komentarz do uwagi 7. str. 4/4.
Uzasadnienie do obliczeń AOTMiT przedstawiono w rozdz. 5.3.2. „Obliczenia własne Agencji”.
W przypadku pozostałych uwag Agencja podtrzymuje własne stanowisko przedstawione w AWA.