Biuletyn Informacji Publicznej

1.

Wojciech Machajek

Uwaga stanowi podkreślenie istotności problemu zdrowotnego, jakim jest migrena przewlekła i podkreślenie skuteczności Aimovigu w ich leczeniu. Zwrócono również uwagę na duże obciążenie finansowe pacjentów z migreną i możliwe obniżenie kosztów terapii ponoszonych przez pacjentów w przypadku pozytywnej decyzji o refundacji.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

2.

dr n. med. Magdalena Boczarska-Jedynak

Uwaga stanowi podkreślenie istotności problemu zdrowotnego, jakim jest migrena przewlekła i podkreślenie skuteczności Aimovigu w jej leczeniu. Zwrócono ponadto uwagę na ograniczenia obecnie dostępnych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

3.

dr n. med. Maria Magdalena Wysocka-Bąkowska

Uwaga stanowi podkreślenie istotności problemu zdrowotnego, jakim jest migrena przewlekła i podkreślenie skuteczności Aimovigu w jej leczeniu. Zwrócono ponadto uwagę na ograniczenia obecnie dostępnych terapii.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

4.

Piotr Łobodziński – Novartis Poland sp. z o.o.

Rozdz. 3.6. Tabela 11 Ocena wyboru technologii alternatywnej (oraz Rozdz. 4.1.1. Tabela 13 oraz str. 26)
Uwaga stanowi polemikę z krytyką Analityków Agencji dotyczącą braku dokonania porównania z aktywnym komparatorem. Wnioskodawca wskazuje, że ze względu na pewne ograniczenia leków rekomendowanych w wytycznych klinicznych oraz stosowanych w Polsce (tj. niekorzystny profil bezpieczeństwa oraz interakcje lekowe) nie są one adekwatnym komparatorem i w realnej praktyce klinicznej możliwe jest zastosowanie jedynie dwóch leków. Zatem uwzględnienie BSC jest jako komparatora jest podejściem prawidłowym. Należy zaznaczyć, że brak jest adekwatnych danych pozwalających na określenie jaki udział w populacji docelowej stanowi BSC i poszczególne potencjalne aktywne komparatory, co zostało wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA. Tabela 36 str. 56 Warunki objęcia refundacją w innych państwach Uwaga stanowi aktualizację informacji dotyczących liczby krajów w których technologia wnioskowana jest obecnie stosowana.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

prof. dr. hab. n. med. P. Jankowski

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

2.

dr n. med. Z. Eysymontt

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

3.

dr n. med. M. Styczkiewicz

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

4.

A. Zwijacz-Zawada

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

5.

prof. dr hab. n. med. A. Witkowski

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

6.

prof. dr hab. n. med. L. Kłosiewicz-Latoszek

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

7.

prof. dr hab. n. med. B. Cybulska

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

8.

S. Chrostowski, Prezes Zarządu Fundacji Wygrajmy Zdrowie

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

9.

prof. dr hab. n. med. M. Broncel

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

10.

R. Rajtar-Salwa

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

11.

P. Wyszomierska - Sanofi-Aventis sp. z o.o.

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości. Analitycy podtrzymują swoje stanowisko ws. art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji przedstawione w AWA

12.

B. Bobrowska

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

1.

Anna Śliwińska –
Polskie Stowarzyszenie Diabetyków

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości. Uwagi ogólne dot. zasadności refundacji leku Forxiga. W opinii analityków Agencji uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

2.

Prof. dr hab. med. Katarzyna Cypryk

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości. Uwagi ogólne dot. zasadności refundacji leku Forxiga. W opinii analityków Agencji uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

3.

Krzysztof Kornas –
AstraZeneca Pharma Poland Sp. z o.o.
ekspert kliniczny

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości.

1. Uwagi dot. aktualnych rekomendacji klinicznych oraz doboru komparatora. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko dot. technologii alternatywnej. Zgodnie z wytycznymi HTA komparatorem jest technologia refundowana, która w rzeczywistej praktyce zostanie zastąpiona ocenianą interwencję. Należy przy tym zaznaczyć, że refundowany komparator oznacza obecnie dostępną, finansowaną ze środków publicznych terapię, nawet jeśli nie jest ona preferowaną terapią wg najnowszych wytycznych klinicznych.

2. W ramach obliczeń własnych Analitycy Agencji uwzględnili alternatywne wartości współczynnika, który nie był testowany przez Wnioskodawcę w ramach Analizy Wrażliwości. Wykorzystane wartości współczynnika, zostały przyjęte arbitralnie i nie wskazują prawdopodobnego wyniku analizy wrażliwości, w przypadku uwzględnienia w nich wspomnianego współczynnika. Scenariusze alternatywne wykazują jedynie, na znaczący wpływ współczynnika na wyniki BIA.

3. Uzupełnione analizy Wnioskodawcy zostały opublikowane an BIP Agencji oraz uwzględnione w toku prac analitycznych. W zakresie opinii ekspertów, Agencja wystąpiła do 5 ekspertów, jednak otrzymano tylko 1 stanowisko eksperckie, które zostało przytoczone w AWA.

4. W ocenie Analityków Agencji uwzględnienie w analizie wpływu na budżet zmiany w kosztach aktualnie stosowanych technologii, stanowi przesłankę, za uznaniem iż refundacja leku Forxiga zastąpi w rzeczywistej praktyce leki stosowane w ramach schematu dwulekowego. Tym samym odpowiada to wytycznym HTA w zakresie dobru komparatora, co opisano w pkt. 1

5. Analitycy Agencji pootrzymują swoje stanowisko i uznają, że zachodzą okoliczności art. 13 ustawy refundacyjnej. Wnioskodawca nie przedstawił randomizowanych badań klinicznych, dowodzących wyższości nad obecnie refundowanymi terapiami.
Przedstawione uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

4.

Prof. dr n. med. Grzegorz Dzida

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości. Uwagi dot. aktualnych rekomendacji klinicznych. W opinii analityków Agencji uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

5.

prof. dr hab. med. Jarosław Kaźmierczak
Konsultant Krajowy w dziedzinie kardiologii

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości. Uwagi dot. aktualnych rekomendacji klinicznych oraz doboru komparatora. Analitycy Agencji podtrzymują swoje stanowisko dot. technologii alternatywnej. Zgodnie z wytycznymi HTA komparatorem jest technologia refundowana, która w rzeczywistej praktyce zostanie zastąpiona ocenianą interwencją. Należy przy tym zaznaczyć, że refundowany komparator oznacza obecnie dostępną, finansowaną ze środków publicznych terapię, nawet jeśli nie jest ona preferowaną terapią wg najnowszych wytycznych klinicznych.

W opinii analityków Agencji uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA

6.

Filip Szymański –
Polskie Towarzystwo Chorób Cywilizacyjnych

Uwagi zostaną przedstawione na posiedzeniu Rady Przejrzystości. Uwagi ogólne dot. zasadności refundacji leku Forxiga. W opinii analityków Agencji uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

1.

Joanna Tomczak – Halaburda

Uwaga 1
Uwaga stanowi komentarz do opisu aktualnej praktyki klinicznej, przedstawionego w analizie wpływu na budżet.
Uwaga 2
Uwaga stanowi komentarz do opisu założeń w scenariuszu nowym analizy wpływu na budżet.
Uwaga 3
Uwaga stanowi komentarz do wykazu niezgodności analiz względem wytycznych HTA.

2.

Tadeusz Mazurek

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

3.

Joanna Zawadzka – Fundacja Centrum Walki z Alergią

Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.

4.

Prof. dr hab. Marek Jutel

Uwaga eksperta klinicznego stanowi komentarz do stanowiska konsultanta krajowego przedstawionego w AWA. Dodatkowo zgodnie z zapisami ChPL produktu Pharmalgen Hymenoptera venoms oraz wytycznymi PTA 2018, istnieje możliwość zmiany szczepionki będącej wyciągiem wodnym jadu na szczepionkę typu depot.

1.

Marta Polkowska
Sanofi-Aventis Sp. z o.o.

Uwaga nr 1:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analizy klinicznej wskazanego przez Agencję dot. braku raportowania dokładnej liczby punktów w kontekście oceny minimalnej istotnej klinicznie różnicy w skalach oceniających nasilenie i objawy atopowego zapalenia skóry (AZS). Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 2:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analizy klinicznej wskazanego przez Agencję dot. braku pełnej oceny jakości życia pacjentów za pomocą kwestionariusza EQ-5D. Wnioskodawca powołuje się na wykorzystanie innych skal (DLQI oraz HADS), stanowiących standard oceny jakości życia w chorobach dermatologicznych, umożliwiających ocenę depresji i lęku. Niemniej jednak, wskazane przez analityków ograniczenie w dalszym ciągu ma zastosowanie do wyników raportowanych dla kwestionariusza EQ-5D. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 3:
Uwaga stanowi dodatkowy komentarz do ograniczenia analizy klinicznej wskazanego przez Agencję dot. dawkowania dupilumabu w badaniu fazy przedłużonej NCT01949311 (OLE) i jego skuteczności. Wnioskodawca wyjaśnia przyczyny niespójności dawkowania w omawianym badaniu względem ChPL, a tym samym względem proponowanego programu lekowego. Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA.

Uwaga nr 4:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analizy wpływu na budżet wskazanego przez Agencję dot. szacowania liczebności populacji. Szacunek wnioskodawcy w najbardziej prawdopodobnym wariancie analizy jest zgodny z maksymalnym szacunkiem wskazanym przez eksperta dla wnioskowanej technologii. Niemniej jednak Agencja podtrzymuje swoje stanowisko wskazane w AWA. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 5:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analizy wpływu na budżet wskazanego przez Agencję. Wnioskodawca wyjaśnia, że przyjęte założenie jest wynikiem przyjęcia podejścia konserwatywnego. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.

Uwaga nr 6:
Uwaga stanowi komentarz do rekomendacji refundacyjnych wydanych przez PBAC oraz CADTH, których nowsza wersja jest aktualnie dostępna. Agencja potwierdza wniosek wnioskodawcy, że wszystkie odnalezione i obowiązujące rekomendacje refundacyjne wydane przez agencje HTA oraz instytucje działające w ochronie zdrowia są pozytywne. Uwaga zasadna.

Uwaga nr 7:
Uwaga stanowi komentarz aktualizujący informację o krajach, w których dupilumab jest refundowany w leczeniu AZS (aktualnie nie w 12 krajach, lecz 22, w tym 5 o zbliżonym do Polski PKB per capita).

2.

Dagmara Samselska
MICUS Fundacja łuszczycy i ŁZS

Uwaga ogólna i uwagi do str. 36:
Uwaga dot. opinii na temat leku oraz podkreślenia skuteczności leku.

3.

Uwaga nr 1:

Uwaga stanowi komentarz do ograniczeń analizy klinicznej wskazanych przez Agencję dot. minimalnej istotnej klinicznie różnicy w skalach oceniających nasilenie i objawy atopowego zapalenia skóry (AZS) oraz zastrzeżeń dot. oceny jakości życia. Składający uwagi wskazuje na istotność pomiarów w badaniach klinicznych i opisuje własne, pozytywne doświadczenia z ocenianym lekiem w omawianym zakresie.

Uwaga nr 2:

Uwaga stanowi komentarz do ograniczenia analizy klinicznej wskazanego przez Agencję dot. dawkowania dupilumabu w badaniu fazy przedłużonej NCT01949311 (OLE) i jego skuteczności. Składający uwagi uznaje wyniki dla dawkowania dupilumabu raz na dwa tyg. za porównywalne z wynikami dla dawkowania raz na tydz.

Uwaga nr 3:
Uwaga stanowi komentarz opisujący własne doświadczenia składającego uwagi związane z zapaleniem spojówek wykazanym jako działanie niepożądane dupilumabu. Składający uwagi wskazuje, że w praktyce klinicznej nie spotkał się z występowaniem tego działania niepożądanego i podważa jego istotność.

1.

Anita Chmielińska, Almirall S.A.

Uwaga do r.3.1.1.6 (str. 11):
Uwaga niezasadna. W przypadku porównania TIL vs INF xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx W przypadku porównań TIL vs UST i TIL vs SEK xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx ustawa o refundacji definiuje próg opłacalności w odniesieniu do uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (lub dodatkowego roku życia).
Uwaga do r.4.3 (str. 55) - 1:
Uwaga stanowi komentarz do ograniczeń analizy klinicznej wnioskodawcy wskazanych w AWA.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.
Uwaga do r.4.3 (str. 55) - 2:
W AWA jednoznacznie wskazano, że dla porównania TIL vs ETA dostępne jest porównanie bezpośrednie na podstawie RCT, a dla porównania z pozostałymi komparatorami przeprowadzono metaanalizę sieciową (NMA).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.
Uwaga do r.5.2.3 (str. 65) i uwaga do r.5.2.3 (str. 66):
Uwagi niezasadne. Ustawa o refundacji, w przypadku definiowania opłacalności technologii, odnosi się do uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (lub dodatkowego roku życia). Założenie, że dla wyników znajdujących się w III ćwiartce płaszczyzny efektywności kosztowej należy stosować ten sam próg opłacalności, który zdefiniowany jest dla wyników z I ćwiartki jest interpretacją wnioskodawcy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.
Uwaga do r.5.3.1 (str. 68-69): Uwaga odnosi się do zasadności testowania alternatywnego wariantu w ramach analizy wrażliwości. Zdaniem Agencji zasadne jest testowanie alternatywnych wariantów, szczególnie w przypadku niepewnych parametrów mających znaczny wpływ na wyniki analizy, co umożliwia pełniejsze wnioskowanie z przeprowadzonej analizy.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie AWA.
Uwaga do r.6.1.1 (str. 71):
Uwaga zasadna, nie ma wpływu na wnioskowanie AWA.

1.

Wojciech Cieślikowki ekspert kliniczny

W przesłanych uwagach eksperci kliniczni wskazują na skuteczność i bezpieczeństwo ocenianej technologii medycznej, zwracając szczególną uwagę na korzystny profil bezpieczeństwa, zwłaszcza u pacjentów z chorobami układu krążenia i nadciśnieniem. Uwagi nie wpływają na wnioskowanie z AWA.

2.

Tomasz Gołąbek ekspert kliniczny

1.

XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX

Rozdział 3.1.2.3, s. 16; Rozdział 3.6, s. 26; Rozdział 5.3 s. 44; Rozdział 5.3.4. s. 46; Rozdział 6.3. s. 53, Rozdział 6.3.3. s. 57 - Uwagi dot. wyboru komparatora i grupy limitowej
Uwaga stanowi powtórzenie argumentów uzasadniających wybór komparatora i grupy limitowej przedstawionych w analizach wnioskodawcy. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że w analizach jako komparator powinien być uwzględniony produkt Nutramigen LGG, tj. poprzednia formuła ocenianej interwencji, a kwalifikacja do nowej grupy limitowej wydaje się być niezasadna.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 4.1.3.2. s 32 -Uwagi dot. wiarygodności badania THIN
Uwaga stanowi polemikę z wybranymi zastrzeżeniami analityków Agencji do wiarygodności badania THIN.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 4.1.3.2. s.33; Rozdział 5.3.1. s. 45 -Uwagi dot. formulacji w badaniu THIN
Uwaga stanowi powtórzenie przedstawionych w analizach wnioskodawcy wyjaśnień odnośnie przyczyn powstania nowej formuły preparatu. Ponadto podkreślono, że mimo zmiany formuły zachowano parametry składu wpływające na efektywność kliniczną (tj. hydrolizat kazeiny i zawartość LGG).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX

Rozdział 3.1.2.3, s. 16; Rozdział 3.6, s. 26; Rozdział 5.3 s. 44; Rozdział 5.3.4. s. 46; Rozdział 6.3. s. 53, Rozdział 6.3.3. s. 57 - Uwagi dot. wyboru komparatora i grupy limitowej
Uwaga stanowi powtórzenie argumentów uzasadniających wybór komparatora i grupy limitowej przedstawionych w analizach wnioskodawcy. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że w analizach jako komparator powinien być uwzględniony produkt Nutramigen LGG, tj. poprzednia formuła ocenianej interwencji, a kwalifikacja do nowej grupy limitowej wydaje się być niezasadna.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 4.1.3.2. s 32 -Uwagi dot. wiarygodności badania THIN
Uwaga stanowi polemikę z wybranymi zastrzeżeniami analityków Agencji do wiarygodności badania THIN.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 4.1.3.2. s.33; Rozdział 5.3.1. s. 45 -Uwagi dot. formulacji w badaniu THIN
Uwaga stanowi powtórzenie przedstawionych w analizach wnioskodawcy wyjaśnień odnośnie przyczyn powstania nowej formuły preparatu. Ponadto podkreślono, że mimo zmiany formuły zachowano parametry składu wpływające na efektywność kliniczną (tj. hydrolizat kazeiny i zawartość LGG).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

XXXXXXXXXXXXXXXXXXXXXX

Rozdział 3.1.2.3, s. 16; Rozdział 3.6, s. 26; Rozdział 5.3 s. 44; Rozdział 5.3.4. s. 46; Rozdział 6.3. s. 53, Rozdział 6.3.3. s. 57 - Uwagi dot. wyboru komparatora i grupy limitowej
Uwaga stanowi powtórzenie argumentów uzasadniających wybór komparatora i grupy limitowej przedstawionych w analizach wnioskodawcy. Analitycy Agencji podtrzymują stanowisko, że w analizach jako komparator powinien być uwzględniony produkt Nutramigen LGG, tj. poprzednia formuła ocenianej interwencji, a kwalifikacja do nowej grupy limitowej wydaje się być niezasadna.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 4.1.3.2. s 32 -Uwagi dot. wiarygodności badania THIN
Uwaga stanowi polemikę z wybranymi zastrzeżeniami analityków Agencji do wiarygodności badania THIN.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.
Rozdział 4.1.3.2. s.33; Rozdział 5.3.1. s. 45 -Uwagi dot. formulacji w badaniu THIN
Uwaga stanowi powtórzenie przedstawionych w analizach wnioskodawcy wyjaśnień odnośnie przyczyn powstania nowej formuły preparatu. Ponadto podkreślono, że mimo zmiany formuły zachowano parametry składu wpływające na efektywność kliniczną (tj. hydrolizat kazeiny i zawartość LGG).
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie z AWA.

1.

Joanna Domagalska Pełnomocnik Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd

Dotyczy: oceny ryzyka związanego z zaślepieniem oceny efektów w badaniu Study 301.
Wnioskodawca podtrzymuje stanowisko dotyczące oceny badania zaprezentowane w załączonej do wniosku AKL.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: wskazania przez AOTMiT jako ograniczenia jawnego przydziału pacjentów do grup terapeutycznych w badaniu.
Wnioskodawca nie zgadza się z takim stanowiskiem, przytaczając różnice w schemacie dawkowania i postaci farmaceutycznej porównywanych technologii jako źródło konieczności prowadzenia badania open-label. Analitycy Agencji zgadzają się, że zaślepienie w tym przypadku byłoby utrudnione. Przychylają się również do stanowiska wnioskodawcy, że w przypadku punktów końcowych, których wyniki zaprezentowano w AWA brak zaślepienia mógł mieć znikomy wpływ na wyniki.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: niezgodności leczenia konsolidacyjnego stosowanego w badaniu Study 301 z polską praktyką.
Wnioskodawca zaznacza, że zmiana standardu postępowania względem przyjętego w badaniu Study 301 wynika z dążenia do optymalizacji leczenia.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: wskazania przez AOTMiT jako ograniczenie brak dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo w populacji poniżej 60 r.ż. oraz względem komparatora DA90.
Wnioskodawca podtrzymuje stanowisko przedstawione w przedłożonej AKL, powołując się m.in. na pozytywne decyzje rejestracyjne w całej populacji dorosłych. Niemniej jednak w procesie oceny technologii medycznych brak dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo w części wnioskowanej populacji lub porównania z jednym z komparatorów stanowi każdorazowo ograniczenie analizy. Uwaga nie wpływa na wnioskowanie. Dotyczy: przytoczenia wyników dla komparatora DAC w komentarzu do AKL. Wnioskodawca wyraził sprzeciw dla zestawienia wyników dla DAC z wynikami dla produktu Vyxeos z uwagi na dużą heterogeniczność badań. Analitycy Agencji są świadomi ww. heterogeniczności, dlatego odstąpiono od przeprowadzenia porównania pośredniego Vyxeos vs DAC. Przytoczenie wyników dla DAC miało miejsce jedynie w ramach komentarza do rozdziału AWA poświęconego AKL wraz z wyraźnym podkreśleniem, że wyniki pochodzą z badań o odmiennej metodyce, a także przeprowadzonych na różnych populacjach, dlatego wnioskowanie na tej podstawie jest znacznie ograniczone.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: jakości życia pacjentów stosujących produkt Vyxeos.
Wnioskodawca przedstawił dodatkowo wyniki oceny jakości życia zaprezentowane w abstrakcie LeBlanc 2020.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: Ponownego przedstawienia wyjaśnienia dlaczego wnioskodawca xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx.
Uwaga stanowi powtórzenie argumentacji przedstawionej w AE wnioskodawcy i nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: uwagi analityków Agencji odnośnie sposobu wyznaczenia wartości odsetka przejmowanych udziałów w rynku terapii alternatywnych przez lek Vyxoes.
Wnioskodawca wyjaśnił, że przekazany plik źródłowy był niekompletny. W związku z przekazanymi wyjaśnieniami oszacowania własne analityków Agencji w zakresie analizy wpływu na budżet należy uznać za zbędne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: uwagi Agencji odnośnie braku uzasadnienia przyjętego tempa przejęcia rynku przez ocenianą technologię. Wnioskodawca przedstawił uzasadnienie.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: oceny Agencji w zakresie zgodności założeń dotyczących komparatorów w analizie klinicznej i ekonomicznej z założeniami dotyczącymi struktury i zmian w analizowanym rynku leków.
Wnioskodawca wskazuje, że po uzupełnieniu wymagań minimalnych analizy są zgodne w kwestii przyjętych komparatorów. Analitycy Agencji podkreślają jednak, że tylko jeden z wariantów analizy wpływu na budżet spełnia to kryterium.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: oceny Agencji w zakresie spójności danych z wniosku z twierdzeniami i założeniami dotyczącymi przyszłej sprzedaży wnioskowanego leku.
Wnioskodawca odnosi się prawdopodobnie do możliwej długości trwania pierwszej decyzji refundacyjnej, wskazując okres 2 lat. Jednak horyzont czasowy analizy wpływu na budżet obejmuje 3 lata, dla takiego okresu nie ma zaś deklaracji wielkości dostaw. Analitycy Agencji podtrzymują swoją ocenę.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: uwag analityków Agencji odnośnie rozwiązania zaproponowanego w ramach analizy racjonalizacyjnej.
Wnioskodawca powołując się na pobieżną analizę danych refundacyjnych wskazuje na możliwość realizacji założonego scenariusza analizy racjonalizacyjnej. Na podstawie przedłożonych danych analitycy Agencji uznają przedstawione rozwiązanie za realne.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
Dotyczy: Podkreślenia, iż model wnioskodawcy umożliwia przeprowadzenie modyfikacji oszacowań AE.
Model wnioskodawcy został przygotowany dla starszej, 32-bitowej wersji MS Office, w związku z tym występują trudności z uruchomieniem modelu po zmianie danych wejściowych.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.
W ramach uwag do analizy klinicznej, wnioskodawca przedłożył uzupełnienie AKL o wyniki OS z 5-letniego okresu obserwacji w badaniu Study 301.
Uwaga nie wpływa na wnioskowanie.